CRISPR против слепоты: технологию использовали для лечения заболевания сетчатки

В эксперименте участвовал пациент с амаврозом Лебера — наследственным заболеванием сетчатки глаза. При нем возникает дефект в гене RPE65 или иных генах — из-за этого в сетчатке умирают и не восстанавливаются клетки, преобразующие свет в сигналы для мозг.

Обычно при наличии дефектного гена выполняется терапия, которая подразумевает подстановку замещающего гена на место проблемного. Однако в данном случае сделать это было невозможно — число дефектных генов у пациентов амаврозом Лебера слишком велико, а новые гены обычно быстро заражаются вирусом.

Ученые решили использовать редактор генома CRISPR для изменения дефектных генов. Операция проводилась на сетчатке глаза под общим наркозом.

Результаты эксперимента будут известны примерно через месяц, но исследователи отмечают, что риск осложнений при этой операции относительно невелик — инфекции и кровотечение при таких операциях случаются редко.