CRISPR против слепоты: технологию использовали для лечения заболевания сетчатки

Автор
1061
CRISPR против слепоты: технологию использовали для лечения заболевания сетчатки

Пока результаты эксперимента неизвестны - чтобы их определить, требуется по крайней мере один месяц.

В эксперименте участвовал пациент с амаврозом Лебера — наследственным заболеванием сетчатки глаза. При нем возникает дефект в гене RPE65 или иных генах — из-за этого в сетчатке умирают и не восстанавливаются клетки, преобразующие свет в сигналы для мозг.

Обычно при наличии дефектного гена выполняется терапия, которая подразумевает подстановку замещающего гена на место проблемного. Однако в данном случае сделать это было невозможно — число дефектных генов у пациентов амаврозом Лебера слишком велико, а новые гены обычно быстро заражаются вирусом.

Ученые решили использовать редактор генома CRISPR для изменения дефектных генов. Операция проводилась на сетчатке глаза под общим наркозом.

Один из первых шагов: развитие склероза остановили с помощью CRISPR

Результаты эксперимента будут известны примерно через месяц, но исследователи отмечают, что риск осложнений при этой операции относительно невелик — инфекции и кровотечение при таких операциях случаются редко.