Ученые проводят "эксперименты будущего" над людьми

Первое испытание на людях пока не будет масштабным, оно предназначено лишь для проверки того, является ли технология CRISPR безопасной для использования на людях. Исследователи получат финансирование в размере 250 миллионов долларов США от Фонда иммунотерапии, созданного в апреле прошлого года президентом компании Facebook Шоном Паркером.

CRISPR – технология редактирования генома, которая буквально штурмом взяла биомедицинскую науку, наконец-то приближается к тому, что будет испытана на человеке. 21 июня 2016 года консультативный комитет при Национальном институте здоровья США (NIH) одобрил предложение по использованию системы CRISPR/Cas9 для усовершенствования методов лечения рака с помощью привлечения к исследованиям T-лимфоцитов пациента.

Однако до начала клинических испытаний ученым необходимо также получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и медицинских центров, где будут проводиться исследования.

Суть "модифицированного" лечения, предложенного учеными из Пенсильванского университета, заключается в том, что они извлекут клетки пациента и затем генетически "отредактируют" посредством технологии CRISPR. После изменённые T-лимфоциты снова введут в организм человека, где клетки смогут атаковать опухоль. Таким образом, манипуляция сможет помочь организму самостоятельно побороть болезнь.

Сотрудники Университета Пенсильвании изготовят измененные (отредактированные) клетки и привлекут добровольцев для лечения (наряду с центрами в Калифорнии и Техасе).

В чем будет заключать эксперимент? Исследователи извлекут T-лимфоциты у пациентов с меланомой, саркомой или миеломой и проведут их редактирование посредством технологии CRISPR. Одно изменение позволит добавить ген, необходимый для производства белка, спроектированного для обнаружения раковых клеток и обучения T-лимфоцитов нацеливанию на них.

В ходе второго редактирования будет извлечён природный белок T-лимфоцита, который может вмешиваться в этот процесс. Последнее изменение является защитным: ученые удалят ген, ответственный за производство белка, который выдает раковым клеткам информацию о том, что T-лимфоциты — это иммунные клетки. Таким образом исследователи воспрепятствуют"отключению" Т-лимфоцитов раковыми клетками.

 Затем после всех процедур ученые внедрят изменённые клетки обратно в организм пациентов. Технология CRISPR, как считает ряд ученых-экспертов, сможет двигать науку и, в частности, генную инженерию, вперед семимильными шагами.