"Исправят" еще в утробе: ученые создали новый способ редактирования генов

В будущем работа позволит лечить и проводить профилактику трудноизлечимых генетических заболеваний до рождения.

Все манипуляции исследователи проводили на мышах и пока не тестировали новый метод на людях. Ученые ввели специально разработанную синтетическую молекулу в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения.

Молекула представляет собой синтетический антисмысловой олигонуклеотид, который в организме присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В эксперименте целью был так называемый мессенджер — класс молекул, которые влияют на то, где, когда и насколько сильно гены экспрессируются в клетке.

В результате ученым удалось исправил у эмбриона мыши экспрессию мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера — расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей потерей зрения, поражающее примерно от 4 до 17 из каждых 100 тыс. человек.

Авторы работы отмечают, что новая методика в том же виде не может быть использована для предотвращения аналогичных генетических заболеваний у людей. Однако новое исследование в сочетании с предыдущими результатами позволяет предположить, что лекарственная терапия может осуществляться через амниотическую жидкость в матке для плода. Кроме того, в будущем это позволит создать аналогичный по эффективности метод для лечения генетических заболеваний у людей.