Наследственные болезни: что ждет европейскую генную терапию

Сперва разберемся, что представляет собой генная терапия. Это метод лечения наследственных генетических заболеваний путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. В последние годы ученые научились наконец-то эффективно доставлять чужеродный ген в клетки-мишени, а также обеспечивать его там длительное функционирование.

ПРЕПАРАТЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ

В Евросоюзе на данный момент одобрены к продаже два препарата генной терапии (до этого она применялась только в Китае). Одним из них является препарат Glybera, созданный голландской биотехнологической компанией UniQureм для лечения дефицита липопротеинлипазы (это очень редкое генетическое заболевание).

[news_post id='3541770' name='' img='' align='left']

При этой болезни из-за мутантного гена фермент липопротеинлипазы не вырабатывается организмом, что может привести к закупорке кровеносных сосудов.

Продажи Glybera в Европе начались в 2015 году. За полный курс лечения нужно заплатить около 1,1 млн. евро (одна ампула стоит 53 тыс. евро). За это время на Старом Континенте только одного человека лечили этим препаратом, хотя количество потенциальных пациентов достигает 200 человек. В общем, на него нет спроса.

Такое положение дел не устраивает компанию UniQureм, и она намерена в ближайшее время прекратить продажи Glybera в Европе.

Второй препарат для генной терапии, который продается сейчас в странах ЕС, – Strimvelis, разработанный компанией GlaxoSmithKline для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (ADA-SCID), который чаще всего встречается у детей. Данное генетическое заболевание характеризуется нарушением производства организмом аденозиндеаминазы, из-за чего в нем накапливается токсическое вещество деоксиаденозин, разрушающее клетки-лимфоциты, что снижает иммунитет.

[news_post id='3519416' name='' img='' align='right']

Ежегодно в Европе регистрируется 15 новых случаев болезни ADA-SCID. Это, конечно, очень мало, но ведь лечение малодоступно из-за своей большой стоимости. Т.е. оказать эффективную медицинскую помощь таким больным практически невозможно.

Европейское агентство лекарственных средств разрешило использование Strimvelis в 2016 году. За полный курс лечения нужно заплатить около 700 млн. евро. На данный момент в Европе два человека прошли генную терапию этим препаратом. В конце текущего года еще два человека подвергнутся такому лечению.

Если с Glybera все уже ясно, то будущее Strimvelis в Европе пока еще туманно. Дело в том, что компания GlaxoSmithKline больше не хочет выпускать лекарства для лечения редких заболеваний. Она планирует продать все патенты на них. Так что не исключено, что и Strimvelis тоже в конечном итоге прекратят продавать на Старом Континенте.

[news_post id='3549266' name='' img='' align='left']

«Я удивлен, что всего три человека в Европе прошли курс генной терапии. Это говорит о существовании определенных проблем у фармацевтических компаний и европейских систем здравоохранения, финансируемых государством. Такое дорогостоящее лечение многих пациентов государственное здравоохранение оплатить просто не может», – сказала Хилари Томас, медицинский консультант аудиторской компании KPMG.

Таким образом, в Европе генная терапия пока из-за своей высокой стоимости не пользуется спросом. Фармацевтические компании даже хотят отказаться от продаж соответствующих препаратов на европейском рынке.

Однако, не все так плохо. Некоторые эксперты говорят, главное, что уже положено начало использованию данного метода лечения генетических заболеваний. Теперь дело за компаниями и лабораториями, которые смогут разработать более доступные по цене лекарства.

ОТ ЧЕГО ЗАВИСИТ БУДУЩЕЕ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ В ЕВРОПЕ?

В 1990-х годах проводилось много экспериментов по доставке здоровых генов в поврежденные клетки. Ученых стимулировала идея использования для этой цели инженерных вирусов. Но потом из-за нескольких смертельных случаев и заболеваний раком эксперименты прекратились. Прошли годы, прежде чем ученые опять вернулись к этим исследованиям. На данный момент уже известно как сделать вирусную доставку эффективной и безопасной.

Будущее генной терапии в Европе, на наш взгляд, зависит от двух факторов.

[news_post id='3548141' name='' img='' align='right']

Как этот метод лечения редких генетических заболеваний и рака проявит себя в США. В этой стране пока такой метод терапии еще ни один не одобрен. Но скоро там должно быть одобрено сразу несколько новых медицинских препаратов, предназначенных для генной терапии.

Так, например, уже в следующем месяце американские власти могут разрешить использовать генномодифицированную клеточную терапию против лейкемии (это вариант стандартной генной терапии), которую разработала компания Novartis. В начале 2018 года в Соединенных Штатах могут одобрить генную терапию компании Spark Therapeutics (она должна помочь людям с редкой генетической формой слепоты).

[news_post id='3547037' name='' img='' align='left']

Смогут ли фармацевтические компании, разрабатывающие генную терапию, договориться со страховщиками. Такой метод лечения очень дорог. В Евросоюзе не могут позволить себе часто использовать генную терапию из-за ее высокой стоимости. В США фармацевтические компании и страховые компании уже давно ведут активные переговоры по стоимости такого лечения, когда оно будет одобрено. Пока обсуждается несколько моделей оплаты такого лечения на американском рынке, но окончательное решение еще не принято.

Сейчас ученые проводят клинические испытания генной терапии примерно на 40-50 разных заболеваниях. Подавляющее большинство из них – это редкие генетические болезни. Однако, есть надежда, что вскоре с помощью генной терапии можно будет лечить, например, болезнь Альцгеймера, диабет, сердечную недостаточность и рак. Генетик Джордж Черч из Гарвардского университета также уверен, что при помощи такого метода можно будет бороться с последствиями старения организма человека.